4月24日，专注于创新药及疫苗开发、制造和商业化的生物制药公司云顶新耀宣布其全球唯一对因治疗IgA肾病，减少肾功能下降的疾病首创药物Nefecon已获得海南省药品监督管理局批准，将在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院应用于临床使用。
事实上，不仅云顶新耀，科大国创日前公布其研发了慢性肾病管理平台，吉林敖东宣布公司在肾病等领域开展药物研究，通用技术环球医疗也宣布在探索慢性肾病医防融合强基层发展之路，越来越多的药企开始加速布局肾病领域，背后是上亿患者需求并且还在不断高速增长的庞大市场。
据《中国慢性肾脏病流行病学调查报告》显示，目前我国约有1.3亿慢性肾脏病患者，其中仅有不到1%的患者接受了肾脏替代治疗。而这其中约有3000万是在医疗机构以外进行的肾透析治疗，每年新增透析患者超过70万例。这不仅给社会造成了巨大的经济负担，也造成了医疗资源的浪费。
另据中国肾脏系统数据显示，肾病中终末期患者的死亡率是普通人的10-100倍，是导致肾病患者死亡的首要疾病。在中国，导致终末期肾病最常见的原因是肾小球疾病，占到了一半以上的比重。
中国是世界上原发性肾小球疾病发病率最高的国家，所有肾小球病理类型中，IgA肾病是占比最大的疾病，占比区间在30-50%左右，国内IgA肾病患者预估约有500万人，拥有庞大的患者人群。
此前，国内外几十年未有治疗IgA肾病靶向特异性药物，目前用于免疫球蛋白A肾病适应症患者的标准疗法肾素－血管紧张素－醛固酮系统阻断剂主要于20世纪获批上市，主要包括赖诺普利(于1987年首次获美国FDA批准)及双嘧达莫(于1998年首次获美国FDA批准)，上述药物也是用于IgA肾病适应症治疗的主要非生物药。不过，目前主要以仿制药形式上市。
市场竞争格局方面，全球及中国现阶段尚无获批用于IgA肾病的特定疗法，及无用于治疗IgA肾病的创新生物药获批。在美国有包括默克、奥麦罗等多家企业正进行用于IgA肾病生物药的研发。在中国，用于治疗IgA肾病的创新生物药在研管线数量较小，仅有荣昌生物的泰它西普，目前处于II期临床试验阶段。
根据弗若斯特沙利文数据显示，2020年，全球免疫球蛋白A肾病治疗药物市场规模达到5.67亿美元，预计2025年将增至11.96亿美元，2020-2025年复合年增长率达16.1%；中国免疫球蛋白A肾病治疗药物市场规模达到0.37亿美元，并预计2025年将增长至1.09亿美元，2020-2025年复合年增长率为24.6%。
Nefecon是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，其通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞(包括派尔集合淋巴结)，胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体(Gd-IgA1)产生，进而干预发病机制上游阶段，能减少50%肾功能下降，延缓超过10年进展至透析或肾移植。
有报告指出，中国是全球最大的IgA肾病治疗市场之一且国内尚未有批准用于治疗IgA肾病的疗法。同时该产品竞品国内研发企业仅有荣昌生物一家，且处于二期临床，基于Nefecon强大的先发优势和创造出的全新市场，有机构预计，其国内销售峰值可能接近50亿人民币。
据悉，2022年Nefecon在欧美上市。中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种和优先审评，预计今年下半年Nefecon将在中国正式获批上市。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示:通过博鳌乐城这一国际创新药物进入中国的重要窗口，我们很高兴看到中国的IgA肾病患者可以提早获益于全球唯一的对因治疗药物，帮助满足该领域巨大的未满足临床需求。
肾病是云顶新耀的重点发展领域之一，Nefecon作为公司肾病产品组合中的主打产品，在博鳌的落地也将大大提高该产品的认知度，有利于下半年全面获批后的商业化进程。
